急性再障的治疗以免疫抑制药为主，在治疗上要防治感染，纠正贫血，防止出血，去除病因和免疫抑制药治疗。
1、防治感染：急性再障预后凶险，病死率可高达80%以上，死亡的主要原因之一是严重感染。因此，积极预防和治疗感染是降低死亡率的重要措施。病人应隔离保护，输注新鲜血浆、人血丙种球蛋白或白细胞悬液，以增加患儿对感染的抵抗力。一旦出现感染，应及早使用强力有效的抗生素。在没有明确病原体感染之前，通常需要广谱抗生素、抗真菌药及抗病毒药联合应用。一旦证实了感染的病原体及其敏感药物，则可根据对病原体敏感的药物进行合理选药。
2、纠正贫血：当病情进展迅速，血红蛋<40g/L时，有可能出现贫血性心功能衰竭和组织缺氧的表现，应尽快输血，但输血速度宜缓慢，以防促进心功能衰竭。
3、防止出血：颅内出血或其他脏器严重出血是本病致死的另一重要原因。当血小板计数下降至20×109/L时，出血的机会则大大增加，应积极输注足量的血小板或新鲜全血，要求使血小板数量至少达到20×109/L以上。血小板成分输注，从正常人1单位(400～500ml)全血中可提取1个单位血小板血浆，平均含1011个血小板，输入1个单位血小板/m2能增加1.2万/μl血小板数。肾上腺皮质激素虽然不能增加血小板的数量，但它们具有改善血管脆性的作用，从而有利于减少出血的机会。
4、去除病因：对一切可疑的致病因素，均应立即停止接触、应用。
5、免疫抑制药治疗：目前常用的有以下几种药物： ①抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)。作用机制：杀伤抑制性T细胞，促进CD4 /CD8 比值恢复正常;具有丝裂原作用，刺激淋巴细胞分泌IL-3及CSF，促进造血干细胞增殖;可直接与造血干细胞表面受体结合，促使造血恢复。抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)用法： A.马-ATG(H-ATG)每天10mg/kg，或猪-ATG(P-ATG)每天15～20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每天10mg/kg静滴，连用5天，或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天40mg/kg，持续静滴12h，连用4天。并加用甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天1mg/kg，静脉注射。 B.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天20mg/kg，持续静滴4～6h，连用8天，继给泼尼松每天40mg/kg，连服5天。后者能克服抗淋巴细胞球蛋白(ALG)的不良反应。通常经治疗1～3个月临床症状及血象改善，有效率达30%～80%，复发率10%左右。上述方案主要用于急性或重型再障的治疗。本制剂适用于血小板>10×109/L的病例。首次应用前应作过敏试验，用1/10瓶抗淋巴细胞球蛋白(ALG)溶于100ml生理盐水内静滴1h，滴注过程中医务人员必须在场，床旁备有地塞米松、氢化可的松、肾上腺素、异丙嗪等急救药品。过敏反应表现为口周及四肢麻刺感、唇及喉肿胀、支气管痉挛、声门水肿、低血压等。出现过敏反应后立即停止静脉滴注抗淋巴细胞球蛋白(ALG)，并加入地塞米松2～4mg，必要时给予氢化可的松静脉点滴;出现声门水肿立即给予1∶1000肾上腺素0.1ml皮下或静脉注射。一旦发生过敏反应，以后绝对禁止再用本品。在首次给药12h前用异丙嗪1次，静滴抗淋巴细胞球蛋白(ALG)前静脉推注地塞米松4mg，勿用同一输液瓶滴注其他液体及血制品。用药一周末至两周内可发生血清病，出现发热、皮疹(荨麻疹、麻疹样或猩红热样)、淋巴结肿大、关节酸痛，严重表现有面部及四肢水肿、少尿、喉头水肿、哮喘、末梢神经炎、头痛、谵妄，甚至惊厥。一旦出现上述任何表现者均应严密监护，仅有皮疹者则可给予异丙嗪、止痒洗剂等对症处理，较重表现者则可给予甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天10mg/kg，1次静注，连用3～4天。已知对上述制剂过敏者及存在急性病毒感染者禁用。 ②环孢素(cyclosporin A，CSA)：适用于抗胸腺细胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴细胞球蛋白)不宜应用者。 A.作用机理：抑制T淋巴细胞的活化与增殖，抑制IL-2和γ-干扰素的合成;封闭T细胞表面受体，抑制CD8 细胞活性及增殖。 B.用法：开始时每天5mg/kg，连服2周，随后根据血浆药物浓度进行调整，使CSA血浆浓度谷值保持在200～400ng/L。服药时可将CSA溶液掺入牛奶或果汁等饮料内摇匀后服用，以减少其对胃肠道的刺激作用。用药期间应避免高钾食物、含钾药物及保钾利尿药，以防高血钾发生。单用有效率约30%。 C.不良反应：主要是肾脏毒性，其次是肝脏损害。其他如多毛、皮肤色素沉着、牙龈肿胀、水钠潴留、手足烧灼感、震颤、肌肉痉挛及抽搐(可能与低镁有关)，可出现良性乳腺增生及因肾性高血压引起头痛等。此外，也可因细胞毒T淋巴细胞下降，而易发生卡氏肺囊虫感染。血药浓度的监测可防止严重不良反应的发生。 ③大剂量甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)。 A.作用机理：可能为抑制CD8 细胞分化增殖，除NK细胞对骨髓的抑制作用。适用于中性粒细胞绝对值>0.5×109/L。 B.用法：每天20～50mg/kg，静滴3天，然后每周减半量，直至每天1mg/kg后停药。适用于重型再障，有效率约25%。 C.副作用：主要是感染和高血压，其他可有胃炎、心律失常、高血糖、情绪改变、库欣征、股骨头无菌性坏死等。 ④抗T淋巴细胞单克隆抗体(单抗)。作用机制：杀伤对骨髓有抑制作用的CD8 T淋巴细胞。用法：CD4/CD8正常者，CD3单抗10mg，地塞米松(氟美松)3～5mg加入生理盐水300ml中静滴，1次/d，连用5～10次;CD4/CD8倒置者，先用CD3单抗每次5～10mg，2次/d，连用3～5次，改用CD8单抗每次5～10mg，连用3～5次。用前肌注异丙嗪。 ⑤大剂量人血丙种球蛋白： A.作用机制：杀伤抑制骨髓造血的淋巴细胞，清除骨髓中可能与再障有关的病毒感染，与干扰素类细胞因子结合，去除其骨髓抑制活性。 B.用法：一般每次1g/kg，静脉点滴，每4周1次，1～2次有效者，可连用6次。重型再障有效率80%，不良反应少。用药后疗效反应时间不一，约30%发生于治疗后3个月，70%发生于治疗后6个月。在无效病例中，仍有25%可对第2疗程治疗发生反应。与其他免疫抑制药联合治疗可提高疗效达50%～70%。 ⑥异基因造血干细胞移植：适用于重型再障，病程早期进行移植成活率极高。最好采用HLA完全匹配的同胞兄弟/姊妹或非亲缘相关供者，CMV阴性的骨髓或G-CSF动员的外周血干细胞或脐带血。只要患儿无严重器官功能障碍或难治的感染存在时，应尽早(确诊后2～3周)进行移植。异基因骨髓移植的治愈率可达70%(已输过血者)至85%(尚未输血者)。移植成功后再障发者罕见。
